Plaquette de la formation (PDF 737ko) (Màj le 20/03/24)  
Programme de formation 2023/24 (PDF,1.52mo) (màj 06/10/23)

Objectifs
L’objectif de ce DIU est de former les experts des centres de référence et de compétence, les pharmaciens et autres professionnels aux spécificités des essais thérapeutiques inhérentes aux maladies rares et ultrarares, dans le but de pouvoir participer, concevoir et conduire un essai thérapeutique dans le domaine des maladies rares.
Savoir comment construire et mener un essai thérapeutique pour les maladies rares :

• Connaitre l’environnement des maladies rares et des essais thérapeutiques ;
• Savoir analyser et critiquer un protocole ;
• Connaitre les méthodologies et outils utiles (types d’essai, outils statistiques, etc.) pour la construction d’un essai ;
• Comprendre les étapes qui mènent de la recherche fondamentale à la recherche clinique ;
• Connaitre les bases règlementaires liées aux essais thérapeutiques dans les MR (autorisation, enregistrement, surveillance) et les spécificités pédiatriques ;
• Être sensibilisé au financement (budget) pour la conduite d’un essai clinique ;
• Connaitre les outils pour l’évaluation médicoéconomique (viabilité clinique et économique) ;
• Être sensibilisé au repositionnement de médicament dans les MR ;
• Être sensibilisé à la dimension éthique et sociétale liée à la recherche sur les MR, (essai pédiatriques, coût d’un médicament,etc.coût d’un médicament, etc.).